Nova tecnologia para “edição” de genes poderá curar doenças anteriormente incuráveis e potencialmente prolongar a vida humana

Pesquisadores do Instituto Salk (San Diego, EUA) descobriram o ‘cálice sagrado’ da edição de genes – a habilidade de, pela primeira vez, inserir DNA numa localização alvo em células que perfazem a maioria dos órgãos e tecidos adultos.  A técnica, pela qual a equipe mostrou ser capaz de parcialmente restaurar a reação visual de roedores cegos, abrirá novas vias para a pesquisa básica e uma variedade de tratamentos, tais como doenças da retina, do coração e neurológicas.

Juan Carlos Izpisua Belmonte, professor do Laboratório de Expressão Genética do Instituto Salk e autor sênior do trabalho publicado em 16 de novembro de 2016 na revista Nature, disse:

Estamos muito empolgados com a tecnologia que descobrimos, porque é algo que não podia ser feito antes.  Pela primeira vez, podemos entrar nas células que não dividem e modificar o DNA à vontade. As possíveis implicações da descoberta são vastas.

Até agora, as técnicas de modificação do DNA – tal como o sistema CRISPR-Cas9 – têm sido mais eficientes na divisão de células, tais como aquelas da pele ou do intestino, usando os mecanismos normais de duplicação da própria célula.  A nova tecnologia Salk é dez vezes mais eficiente na incorporação de novo DNA nas culturas das células que se dividem do que outros métodos, tornando-a uma ferramenta promissora tanto para pesquisa quanto para a medicina. Mas, muito mais importante, a técnica Salk representa a primeira vez que cientistas conseguiram inserir um novo gene numa localização precisa do DNA em células adultas que não mais se dividem, tal como aquelas dos olhos, do cérebro, do pâncreas ou do coração, oferecendo assim novas possibilidades para aplicações terapêuticas destas células.

Para conseguirem isto, os pesquisadores almejaram um ‘caminho’ celular de reparo de DNA, chamado NHEJ ( sigla para “non-homologous end-joining”, ou, em português, “união das pontas não homólogas”), que repara as quebras rotineiras do DNA, através da união das pontas do segmento original.  Eles combinaram este processo com a tecnologia existente de edição de genes, para colocarem com sucesso novos DNAs nas localizações precisas dentro das células que não mais dividem.

Keiichiro Suzuki, um associado sênior à pesquisa no Laboratório de Izpisua Belmonte e um dos autores principais do trabalho disse:

Usando este caminho NHEJ para inserir DNA totalmente novo é algo revolucionário para a edição de genoma em organismos adultos vivos. Ninguém fez isto antes.

Primeiro, a equipe Salk trabalhou na otimização do maquinário NHEJ para o uso com o sistema CRISPR-Cas9, o qual permite que o DNA seja inserido nos locais exatos dentro do genoma. A equipe criou um pacote de inserção personalizado feito de um coquetel de ácido nucleico, o qual eles chamam de HITI, ou “homology-independent targeted integration“, ou “integração almejada independente de homologia”. Então, eles usaram um vírus inerte para entregar o pacote HITI de instruções genéticas até os neurônios derivados das células tronco embriônicas humanas.

O próximo passo da equipe será melhorar a eficiência do método. Como com todas as tecnologias de edição de genoma, conseguir células suficientes para incorporar ao novo DNA é um desafio. A beleza da Tecnologia HITI é que ela é adaptável a qualquer sistema de engenharia almejada de genoma, não somente ao CRISPR-Cas9. Assim, à medida que a eficiência destes sistemas melhoram, assim também será a utilidade do HITI.

Diz Izpisua Belmonte:

Agora temos uma tecnologia que nos permite modificar o DNA de células que não mais se dividem, consertar genes quebrados no cérebro, no coração e no fígado.  Ela nos permitirá, pela primeira vez, sermos capazes de sonhar com a cura das doenças que não podíamos curar anteriormente, o que é muito emocionante.

n3m3

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